前言

 

基因疗法在早几年前，还处于“触不可及”的理论阶段。

 

但现如今，已经直接在临床阶段开展应用。

 

暂且先抛开基因疗法的疗效问题。

 

目前大家关注的点其实更多还是集中在基因疗法的费用问题上

 

而为了尽可能多地占领用户市场，各大生物医药企业也在想方设法地去进一步降低基因疗法的成本。

 

那么，这所谓的成本究竟从何而来？

 

 

基因疗法的账单

 

越来越多的细胞和基因疗法正在改变各种癌症和罕见疾病的治疗方式。

 

而昂贵的治疗费用对于医疗保障系统的冲击必然是非常大的。

 

就拿以价格出名的Zolgensma来举例，目前Zolgensma至今还未在中国上市，现阶段的市场价格已经达到了 212.5 万美元。

 

即使后续进入中国之后，给到医保的支持，价格预计也得要大几百万的人民币，对于医保系统和患者来说，依旧是难以承受的负担。

 

要知道，诺华的Zolgensma已经能够在美国获得 80% 的医疗保险和商业计划覆盖率，但是实际买单的患者依旧是寥寥无几。

 

所以，尽管生物制药行业在基因治疗方面取得了突破式的进展，对于该领域的公司来说，如果不能将治疗费用降下来，所有一切将依旧是“竹篮子打水一场空”。

 

最明显的例子就是，Bluebird bio去年因为医保系统以及用户支付比例的问题，决定将β地中海贫血基因疗法Zynteglo从欧洲市场撤出。

 

即使作为发达国家数量最多的欧洲，面对 Zynteglo 158 万欧元的治疗费用，国家和个人也都望而却步。

 

欧洲都这样了，那其他地区更是不用说了。

 

 

价格还能再低吗？

 

首先，如果单单衡量原料药以及耗材等成本，那么这笔费用其实占比并不大。

 

其次，各国的医保以及商业保险系统应该也还有一定额度去承担部分费用。

 

当然，成本的“大头”其实在整一个申请批准的过程。

 

与FDA监管的其他药物不同，基因疗法不仅受FDA的监管结构的约束，而且还受其他的部门，像是生物技术委员会的约束。

 

重重的监管造就了一条漫长而昂贵的审批途径。

 

据估计，批准的基因治疗药物的成本接近 50 亿美元（是FDA批准平均成本的五倍）。直接支付这些费用对于生物医药企业来说是非常困难的。

 

而且基因疗法通常是针对特定个体量身定制的，这使得完成FDA批准的临床试验非常具有挑战性和成本高昂。

 

一项估计认为，每位临床试验参与者的药物提供者花费了近 100 万美元。

 

作为参考，FDA批准过程的I期临床通常需要 20 至 80 名参与者，而到了III期临床通常需要至少 3000 名参与者。

 

基因疗法的初衷是为那些患有罕见，严重和可能绝症的人提供了显著改善生活质量的能力。

而现行的各种审批以及条例使治疗费用高得令人望而却步，从而阻碍患者获得治疗的机会。

 

耗资超过 200 万美元的药物，恰恰就是“过度”监管所造成的的结果之一。

 

 

笔者总结

 

虽说基因疗法现阶段主要是针对罕见病，但是“罕见”不等于“数量少”。

 

如果真的要让患者能够接触到基因疗法，能用得起基因疗法，其实还有很长一段路要走。

 

目前这个阶段，各国的基因疗法都处于一个“激增”的阶段，一旦患者的选择多了，那么在保证疗效的前提下，免不了就要开始“价格战”。

 

这也就是国产化基因疗法的意义所在，可以在确保或提升疗效的情况下，更大程度地降低患者所需的费用。

 

不排除，在市场主导药品价格的当下，面对基因疗法，或许需要再次借助政府去监管和调控价格。